再生医療の夢を現実にする。期待がいっぱいのサンバイオの株主通信

大化け期待銘柄のサンバイオ。先日、2017年１月期の株主通信が届いていました。もう一度よく読んで頭の中を整理しておこう。もちろんサンバイオ社のホームページにもアップされていますが、サンバイオファン（？）の一人としてじっくり読み込んでいきましょう。

４月２７日の株主総会には私は行けなかったのですが、来年こそは行きたいな。来年はさらに事業が進捗して面白くなっているかもしれないですしね。

まずは森社長から「株主の皆様へ」のメッセージ

太字部分は私が勝手に太字にしています。

「サンバイオは、これまで不可能とされてきた脳の再生に取り組み、再生細胞薬という全く新しい薬の事業化を目指しているバイオベンチャー企業です。

2001年に米国シリコンバレーで創業して以来、サンバイオは一貫して再生細胞薬の開発に注力し、2014年の日本における改正薬事法を受けて2015年４月に東証マザーズに上場いたしました。その後、株式市場からのご支援により、米国での脳梗塞プログラムに加え、外傷性脳損傷の日米におけるグローバル臨床試験も開始することができるなど、販売承認取得に向けた開発が前進しています。

・・（省略）・・」

ふむふむ。上場したのは2015年だけど創業してからはもう16年も経つんですね。

販売承認取得に向けた開発が前進とのこと、頼もしいですね！

SB623開発進捗

サンバイオといえばSB623。その進捗状況はどうでしょう。（サンバイオファンならだいたい知ってるけど。）

以下、抜粋しました。

脳梗塞

共同開発パートナー、大日本住友製薬㈱と米国でフェーズ2b治験を実施中。

細胞薬の臨床試験としては世界最大規模（二重盲検試験、被験者156人、全米約60施設）で実施中。

外傷性脳損傷

米国に続き日本でもフェーズ２治験開始。現在、日米グローバル治験を実施中。慢性期外傷性脳損傷を対象とした他家由来の再生医療としては世界初の臨床試験（二重盲検試験、被験者52人、日米約30施設）を実施中。

Stroke論文発表

SB623の脳梗塞フェーズ1/2a（米国）の結果がStroke誌に論文発表され、 2016イノベーション・アワードを受賞。Stroke誌は、脳血管障害の診断と治療をテーマに、米国心臓協会と米国脳卒中学会が共同発行する世界的に著名な科学論文雑誌。 イノベーション・アワードの過去の受賞論文は、神経系疾患領域で標準治療になった血栓溶解剤や脳低温療法等が含まれます。 

抜粋はここまで。

ふむふむ。脳梗塞の方が被験者の数が多いんですね。外傷性脳損傷の３倍の数です。でも米国だけでやっている。外傷性脳損傷の方は被験者の数は少ないけど日米両方でやっているんですね。

Stroke論文発表でイノベーションアワードを受賞。最後の分から察するにSB623も標準治療になるかもしれないよ！と期待されているんですかね！

社長インタビュー

社長は月の半分やシリコンバレーにいて医療、IT、金融などあらゆる分野の最先端を身近に感じながら過ごしているそう。

「Q　新薬の製品化に向けた現在の進捗状況について教えてください。

A　いよいよ日本での臨床試験が始まり、世界に先駆けた製品化に弾みがつきました。

サンバイオでは現在3つの再生細胞薬を開発しており、そのなかの主力開発品SB623については、2015 年から米国で先行して慢性期の脳梗塞、外傷性脳損傷についての治験が開始されていますが、2016年にはいよいよ日本国内でも外傷性脳損傷を対象としたフェーズ２臨床試験が開始されました。

外傷性脳損傷プログラムは、受傷後12か月以上が経過した慢性期の運動障害をもつ患者様を対象にしたフェーズ2臨床試験ですが、先にスタートした米国の治験に日本からの被験者が加わる日米グローバル治験という枠組みに変更して、国内では複数の国立大学病院で治験が行われております。

日本では2014年の改正薬事法の施行によって再生医療等製品が早期に承認できる仕組みが整い、日本が世界で最も早く再生医療等製品の販売認可を取得できる国となりました。これは日本に拠点を置く当社にとって大きなアドバンテージとなっており、このたびの国内でのフェーズ２臨床試験の開始は、世界に先駆けて再生細胞薬を販売する上での取り組みを一層加速させることにつながります。

一方、米国ですでに完了したSB623の脳梗塞フェー ズ1/2a臨床試験について、・・（中略）・・「Stroke」誌に掲載された多くの論文のなかから 2016年のイノベーション・アワード第3位を受賞いたしました。・（中略）・・」

なるほど。2016年の主な動きといえば、やはり日本で臨床試験が開始したことですね！あと、Stroke誌における受賞。

忘れがちですが、SB623は加齢黄斑変性（ドライ型）、網膜色素変性、パーキンソン病、脊髄損傷、アルツハイマー病にも使える可能性があります。まだ人に投与する前の段階なのですが・・。

「Q　創業から現在までを振り返っていただけますか。

A　不可能を可能にするための挑戦を続けてまいりました。

「・・（省略）・・2014年、前述のように改正薬事法の施行によって再生医療等製品が早期に承認できる仕組みが整ったことが大きな転機となり、サンバイオは日本を拠点に世界で最も早く再生細胞薬を上市できる体制を構築。 2015年4月の東証マザーズ上場により財政基盤も盤石ななか、文字通り再生医療のフロントランナーとしてのポジションを確立することができました。

再生細胞薬SB623の具体的な上市の時期についてはまだ申し上げられませんが、早期の製品化に向けた取り組みは着実に前進しており、世界に先駆けて日本の皆様に、この新薬をお届けできる日が着々と近づいていると確信しています。」

役所は仕事が遅いイメージがありますが、再生医療の製品を早期に承認できる仕組みを作っていただいたのは本当に素晴らしいですね！

最後の一文、「この新薬をお届けできる日が着々と近づいている」そう、こういう自信のある一言が嬉しいんですよね。上市の時期はどうしても気になりますが、待ちましょう。我々は投機ではなく、投資をしているのですから。

「Q　再生細胞薬SB623について教えてください。

A　“誰にでも手の届く再生医療”、それがSB623です。

再生医療と聞くと高度で特殊な医療をイメージさ れがちですが、サンバイオの再生細胞薬SB623はその名の通り“薬”です。すなわち人種、性別、年齢等に関係なく、世界中の誰もが使えることが大きな特徴です。SB623の優位性について、以下の２点を強調したいと思います。

SB623は最も製品化に近い再生医療の一つ

再生細胞薬SB623は、慢性期脳梗塞に対するヒトでのPOC(Proof of Concept=新薬候補物質の有効性や安全性が確認されていること)を取得しており、 米国で行ったフェーズ1/2a（被験者18人）では、その安全性および統計学的有意な効果のデータが確認されています。製品化に必要な量産技術も確立しています。現在、より大規模な２つのフェーズ２臨床試験を日本と米国で実施しており、特に日本においては再生医療等製品の早期承認制度を活用することで、 世界に先駆けて日本の皆様にこの新薬をお届けできる可能性も見えてきており、SB623は最も製品化に近い再生医療の一つと言っても過言ではないと考えます。

SB623は再生医療の実用化に最適な細胞を使用

どんな細胞を使うかは、我々が創業時にもっとも こだわったポイントです。再生医療でよくイメージされるのは自家移植や、ES細胞（胚芽細胞）あるいはiPS細胞（多能性幹細胞）ですが、サンバイオのSB623 は、他家移植を前提に、健常な成人ドナーから採取し た骨髄由来の間葉系幹細胞を使って作られています。 他家細胞による大量生産モデルと、がん化のリスクや倫理的な問題のない細胞源を使っているという点は、当社が再生医療の実用化を目指すにあたって大きなアドバンテージとなり得ると考えます。」

そうですか、よくわかりました。

ネットでは「サンバイオのSB623ってiPS細胞じゃないの？ES細胞やiPS細胞の方が有望では？」と書かれていたときもありました。

iPS細胞は臓器を作成できる、という素晴らしいメリットがあるのですが、一方、ガン化については懸念があります。またES細胞は人の受精卵を使用するため、倫理的な問題があります。つまり現時点ではこの骨髄由来の間葉系幹細胞を使ったSB623はそのような問題がなく、最も実用的と言えます。

「Q　株主の皆様へメッセージをお願いします。

夢物語を現実のものとするために、早期の製品化に取り組んでまいります。

日本国内で外傷性脳損傷を対象とした再生細胞薬 SB623のフェーズ２臨床試験が始まったことでメ ディアからの注目も高まり、サンバイオに対する社会的な認知度も確実に上昇していると実感しております。それに歩調を合わせるよう、株主数も着実に増えてまいりました。

医療関係者の皆様はもちろんのこと、「治験に参加したい」「上市はいつ頃の見通しか」という患者様やご家族からのお問い合わせも多数いただいております。こうしたお声の一つひとつにご期待の強さを感じるとともに、早期の製品化に向けての使命の重さを痛感しております。・・（省略）・・」

ふむふむ。私もサンバイオ上場時はこのSB623について知りませんでした。認知度が上昇しているのはいいことですね。また、患者さんやそのご家族の期待が大きいのもうなずけます。脳梗塞が原因で腕が上がらなかった患者さんの腕が上がったり、車椅子から自力歩行ができるようになったという、サンバイオ社のホームページに上がっているあの動画を見たら、自分がもし患者だったら治験に参加したい、と考えると思います。

細胞薬なるほど Q & A

医療関係者でない人にもわかるように解説されていました。

「Q　外傷性脳損傷ってどんな病気？

A　外傷性脳損傷とは、頭部に外から強い衝撃 が加わり、脳の組織が傷つくことで起こる疾患です。原因としては、交通事故、スポーツ 外傷、労働災害、高齢者の転倒などがあります。 脳の中で運動機能をつかさどる部分がダメージを受けた場合は手足が麻痺したり、めまいが起こったり、または“高次脳機能障害”といって、行動や感情のコントロールが難しくなる障害が表れることもあり、若い人から高齢の方まで社会生活に支障をきたすアンメット・メディカル・ニーズの高い疾患ですが、現在効果的な治療法は存在しません。

外傷性脳損傷については、慢性期の症状が脳梗塞に類似しており、また投与方法が同じということもあり、当社においてはSB623 の適応拡大が見込める疾患として、現在、日米でグローバル臨床試験が進められています。」

「アンメット・メディカル・ニーズ」、この言葉はサンバイオのホームページ上に何度か出てきます。英語でUnmet Medical Needsと書き、意味はいまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズのことです。（参照：Answers）具体的には、生活習慣病や癌、認知症などの重篤な疾患のほか、不眠症や偏頭痛といった、生命に支障はないものの、QOL改善のために患者から強く求められている疾患に対する医療ニーズを指します。

脳梗塞の後遺症で手足が思うように動かせない患者さん達は、生命に支障はなくても非常に不自由な生活を強いられているわけですよね。QOL改善のために医療ニーズはとても高いはずです。

「Q　SB623は免疫拒絶されないのですか？

A　SB623は健常な成人ドナーの骨髄液から採取した間葉系幹細胞から作られていますが、これまでの試験でSB623に免疫反応を抑制する働きがあることがわかってきました。 また、SB623がターゲットとしている中枢神経疾患領域はもともと免疫拒絶が少ないことで知られており、SB623はこれまでの試験において免疫抑制剤を使わずに安全に投与されてきました。SB623は人種、性別、年齢などに関係なく投与できる細胞薬として、現在ヒトでの臨床試験が進められています。サンバイオでは、SB623を誰にでも使える薬として世界中の患者様にお届けすることを目指し、他家移植にこだわって開発を進めています。」

免疫拒絶も心配ないということですね！

夢いっぱいのサンバイオ。今は治験中なのでもちろん赤字なのですが、長期で5～10年ぐらい持つつもりで買えば、上市されて売上という業績を出してくれるのではないかと期待しています。

何より患者さんに希望を与えてほしい！私も損得勘定抜きで応援しますよ！

夏のボーナスで買い増ししようかな。

 
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